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第二屆唐獎生技醫藥獎今天揭曉,由法、美三名科學家共享,他們發展出的「CRISPR/Cas9」系統,帶動基因編輯革命,廣泛應用在小鼠研究、植物抗菌、對抗遺傳性疾病。今年二月英國核准爭議的人類胚胎編輯研究,也是使用該技術。
今年生技醫藥獎得主包括法國科學家伊曼紐?夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、美國科學家珍妮佛?道納(Jennifer A. Doudna)、以及美籍華裔的張鋒三人。
唐獎基金會給予的得獎理由是「以表彰其發展CRISPR/Cas9系統成為突破性的基因編輯平台,將大幅改革生醫研究與疾病治療的策略。」
【中央社台北十九日電】第二屆唐獎生技醫藥獎由法、美三名科學家共享,他們發展出的「CRISPR/Cas9」系統,成為突破性的基因編輯平台,帶動一整代的科學研究,被視為基因體研究史上最偉大的突破之一。
生技醫藥獎得主包括法國科學家伊曼紐?夏彭提耶、美國科學家珍妮佛?道納、以及年僅卅三歲的美籍華裔張鋒三人。
人類的基因體非常複雜,一絲結構缺失或表現異常,就可能釀成疾病。一直以來,科學家都想透過修正特定基因,達到治病的效果。
然而人類基因有卅億組鹼基對,想要編輯特定基因,就像「大海撈針」般,最初科學家使用的工具不夠精準,且實驗過程漫長、經費昂貴,因而不斷「卡關」。但「CRISPR/Cas9」的發展突破了限制,自二○一二年以來,全球上千間實驗室都利用此平台,快速進行生物細胞遺傳工程實驗。
這項革命性的發展,並非完成於一人之手,但唐獎生醫獎得主三人功不可沒。「CRISPR/Cas9」是一種存在於細菌的後天免疫系統,在第一次消滅外來入侵的病毒後,會切下它們的一些基因片段,收入自己得資料庫中,之後再遭受同樣的攻擊,便能迅速辨識敵人,實施「精準打擊」。
科學家致力於解開「CRISPR/Cas9」的神秘機制,夏彭提耶率先發現有兩種RNA負責將Cas導向目標DNA,就像是「GPS導航系統」。和她合作的道納,則發現這兩種RNA可以嵌合在一起,形成單鏈引導RNA去找尋目標基因。兩人一同發展出的系統,大幅簡化實驗步驟,讓基因編輯更有效率。
然而,她們很快就出現競爭對手,幾乎是在同一時期,張鋒也在麻省理工學院對Cas9系統進行獨立的改良實驗。他率先在哺乳類和人類細胞進行基因體編輯,更進一步改良同時編輯多個基因、同源性基因修復的實驗辦法,讓「CRISPR/Cas9」應用面大開。
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